​​​​​​​به گزارش ایلنا، ابراهیم رحیمیان، عضو هیئت مدیره انجمن حمایت از بیماران SMA اظهار کرد: بیش از یک ماه است که داروی مورد نیاز این بیماران وارد کشور شده، به بهانه تدوین دستورالعمل برای تعیین اثربخشی دارو هنوز اقدامی برای توزیع آن انجام نشده است.
وی افزود: تدوین دستورالعمل اثربخشی دارو برای زمانی است که هنوز این دارو وارد نشده و در حال خرید آن هستند، همان زمان هم انجمن SMA این موضوع را به سازمان غذا و دارو یادآور شد؛ اما این کار انجام نشد.
وی افزود: در حال حاضر داروها وارد کشور شده و توقع بیماران و خانواده‌های آن‌ها این است  با توجه به نیاز بیماران توزیع شود و تأخیری در این زمینه صورت نگیرد.
رحیمیان بیان کرد: آمپول اسپینرازا و شربت خوراکی رسیدیپلام دو دارویی هستند که توسط سازمان غذا و دارو وارد شده‌اند.
او در زمینه نقش این داروها در سلامت بیماران SMA نیز اظهار کرد: این‌ها داروهای نسل نوین ژن درمانی بوده که پس از مصرف، ژن معیوب را تا حدی اصلاح می‌کند. آمپول ژولژنSMA  روی ژن SMA1 می‌نشیند و آن را اصلاح می‌کند و اگر به بیماران زیر دو سال تزریق شود، تقریباً درمان قطعی حاصل می‌شود. آمپول اسپینرازا و شربت خوراکی رسیدیپلام هم روی ژن SMA2 تأثیر دارد و آن را اصلاح می‌کند. این ژن، ژن پشتیبان SMA1 است و مانع تولید پروتئین اشتباه توسط آن می‌شود. در واقع این داروها موجب توقف بیماری و تا حد زیادی بهبودی می‌شود.
رحیمیان تأکید کرد: هرچه فاصله ابتلا تا درمان کوتاه‌تر باشد، احتمال اثربخشی دارو بیشتر می‌شود و هرچه درمان دیرتر آغاز شود، ممکن است اثربخشی دارو کمتر باشد.
وی در زمینه تعداد بیماران SMA اظهار کرد: تا امروز حدود ۷۴۰ بیمار را شناسایی کرده‌ایم اما احتمالاً تعداد مبتلایان حدود هزار و ۵۰۰ بیمار باشند. نرخ ابتلا به این بیماری در کشورهای مختلف متفاوت است.
با این حال تنها تأخیر در توزیع دارو نیست که موجب اعتراض این بیماران شده بلکه توزیع محدود دارو نیز نگرانی آن‌ها را در پی داشته است.